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Un grand pas en avant pour la recherche sur la polykystose rénale

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  4. 26 octobre 2018

Sanofi débute un essai clinique pivot pour évaluer un traitement destiné aux patients atteints de polykystose rénale autosomique dominante (PKD) présentant un risque d’évolution rapide

La polykystose rénale autosomique dominante, ou PKD, est une maladie génétique rénale dévastatrice qui se traduit par le développement progressif de multiples kystes dans chacun des deux reins. Cette maladie, qui touche près de 120 000 personnes aux États-Unis et 170 000 dans l’Union européenne, finit par rendre indispensable la dialyse rénale ou la greffe chez la moitié des patients concernés [1] [2].

Sanofi débute un essai clinique pivot pour étudier la sécurité, l’efficacité et la tolérance d’un agent expérimental par voie oral dénommé venglustat chez certains patients présentant une PKD. Cet essai clinique international recrute des patients présentant une polykystose rénale autosomique dominante qui risque de progresser rapidement.

« Le lancement de cet essai clinique témoigne une fois de plus de l’engagement de Sanofi en faveur de la recherche, de la découverte scientifique et de l’innovation », souligne Gianluca Pirozzi, Responsable, Développement, Maladies rares et Thérapies géniques translationnelles de Sanofi Genzyme, l’entité commerciale globale Médecine de spécialités de Sanofi. « Les connaissances dont nous disposons à la fois sur les causes et l’évolution de la PKD et sur le mécanisme d’action du venglustat nous ouvrent de nouvelles perspectives en matière de recherche. »

Des mutations génétiques à l’origine d’une maladie dévastatrice

La polykystose rénale autosomique dominante est causée par une mutation du gène PKD1 ou du gène PKD2 qui entraîne l’accumulation de substances complexes dans les reins, les glycosphingolipides. Cette accumulation de glycosphingolipides serait à l’origine du développement de kystes [1]. Le développement ininterrompu de kystes peut occasionner des douleurs chroniques, altérer la fonction rénale et entraîner une insuffisance rénale chez les patients. Les symptômes de la PKD apparaissent habituellement entre 30 et 40 ans, mais dans certains cas, ils peuvent se manifester dès l’enfance [3].

« La PKD Foundation [4] se félicite des initiatives de recherche qui pourraient déboucher sur de nouveaux traitements pour les patients atteints de cette maladie potentiellement mortelle », déclare le Dr David Baron, responsable scientifique de la PKD Foundation. « Nous sommes reconnaissants envers Sanofi de son engagement auprès de la communauté des patients atteints de PKD tout au long des premières étapes du développement clinique du venglustat et sommes impatients de poursuivre notre collaboration avec l’entreprise. »

À propos du venglustat

Le venglustat est un traitement expérimental par voie orale qui inhibe l’accumulation anormale de glucosylcéramide (GL-1) dans l’organisme -- une substance qui joue un rôle dans la production de glycosphingolipides. Dans des modèles génétiques murins de la PDK, il a été démontré que l’inhibition de la production de glycosphingolipides permettait de ralentir la croissance des kystes rénaux [5]. L’importance clinique de cette constatation est actuellement à l’étude.

« Le venglustat donne à Sanofi Genzyme l’opportunité de pouvoir potentiellement étendre son expertise historique au-delà du traitement des maladies de surcharge lysosomale et d’avoir un impact sur la vie des patients atteints d’autres maladies rares et difficiles », indique Sébastien Martel, Responsable Global, Maladies rares, Sanofi Genzyme. « Nos progrès réalisés dans l’évaluation du venglustat dans le traitement de la PKD illustrent une fois de plus la volonté de notre entreprise de tirer sans relâche parti de son expérience et de centrer ses efforts de recherche sur les besoins non satisfaits des patients, où qu’ils soient dans le monde. »

Le venglustat a obtenu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante. Cette indication est expérimentale et ni la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis, ni aucun autre organisme de réglementation ne l’a encore approuvée. L’essai clinique qui est consacré à ce médicament dans le traitement de la PKD se déroulera dans des centres cliniques aux États-Unis, au Canada, en Chine, au Japon, ainsi que dans plusieurs pays de l’Union européenne.

Pour plus d’informations sur cet essai, prière de visiter les sites suivants https://www.clinicaltrials.gov ou https://www.clinicaltrialsregister.eu.

Kidney

Références

1 Chatterjee S, Shi WY, Wilson P, Mazumdar A. Role of lactosylceramide and MAP kinase in the proliferation of proximal tubular cells in human polycystic kidney disease. J Lipid Res. 1996;37(6):1334-44
2 Deshmukh GD, Radin NS, Gattone VH, 2nd, Shayman JA. Abnormalities of glycosphingolipid, sulfatide, and ceramide in the polycystic (cpk/cpk) mouse. J Lipid Res. 1994;35(9):1611-8.
3 NIH https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/polycystic-kidney-disease/autosomal-dominant-pkd
4 Polycystic kidney disease Foundation
5 Natoli TA, Smith LA, Rogers KA, et al. Inhibition of glucosylceramide accumulation results in effective blockade of polycystic kidney disease in mouse models. Nat Med. 2010 Jul;16(7):788-92.