Le 2 novembre 2017

Sanofi et Alnylam présentent les résultats positifs complets de l’étude de phase 3 APOLLO consacrée à l’agent expérimental patisiran dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

 

Sanofi et Alnylam présentent les résultats positifs complets de l’étude de phase 3 APOLLO consacrée à l’agent expérimental patisiran dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

  • Le patisiran atteint son critère d’évaluation principal avec, à 18 mois, une différence moyenne de 34,0 points par rapport au placebo et une variation moyenne négative de 6,0 points (amélioration) du score modifié des atteintes neuropathiques (mNIS+7), par rapport au score de départ.
  • Le patisiran atteint tous ses critères d’évaluation secondaires à 18 mois, y compris une différence moyenne de 21,1 points par rapport au placebo et une variation moyenne négative de 6,7 points (amélioration) du score de qualité de vie (calculé au moyen du questionnaire de qualité de vie de Norfolk applicable à la neuropathie diabétique ou Norfolk QOL-DN), par rapport au score de départ.
  • Effets significatifs à 18 mois sur certains biomarqueurs cardiaques exploratoires et paramètres échocardiographiques dans une sous‑population pré-spécifiée de patients cardiaques, par rapport au placebo.
  • Un profil de sécurité et de tolérance encourageant sur une durée pouvant atteindre 18 mois de traitement.

Paris (France) et Cambridge (Massachussetts) – Le 2 novembre 2017 Sanofi Genzyme, l’Entité globale Médecine de spécialités de Sanofi, et Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), leader du développement d’agents thérapeutiques ARNi, annoncent aujourd’hui les résultats positifs complets de l’étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran, un agent thérapeutique ARNi expérimental développé dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie.

Ces données cliniques ont été présentées aujourd’hui dans le cadre d’une communication orale au premier Congrès européen consacré aux amyloses héréditaires réunissant des patients et des médecins à Paris, en France, les 2 et 3 novembre 2017. Fort de ces résultats, Alnylam entend déposer une demande d’approbation d’un nouveau médicament (NDA, New Drug Application) aux Etats-Unis à la fin de 2017 et une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l’Union européenne peu de temps après.

Les résultats complets d’APOLLO ont montré, à 18 mois, une amélioration du score modifié des atteintes neuropathiques +7 (mNIS+7), le critère d’évaluation principal de l’étude, de même qu’une amélioration des scores applicables aux critères d’évaluation secondaires regroupant les symptômes sensorimoteurs, le fonctionnement du système nerveux autonome ainsi que certaines valeurs cardiaques exploratoires, dans le groupe patisiran par rapport au groupe placebo. Les patients ont présenté des améliorations en termes de qualité de vie, d’activité de la vie quotidienne, de bilan nutritionnel, de force motrice et de capacité ambulatoire avec une réduction des symptômes de la maladie et des handicaps. Des effets favorables ont été observés dans les sous-groupes de patients traités par patisiran comparativement au placebo. Ces sous-groupes étaient définis en fonctions de critères démographiques et des caractéristiques de l’amylose héréditaire à transthyrétine à l’inclusion dans l’étude. Dans une population pré-spécifiée de patients cardiaques, des effets positifs significatifs sur certains biomarqueurs cardiaques exploratoires et paramètres échocardiographiques ont été observés chez les patients traités par patisiran.

Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés chez les patients traités par patisiran ont été généralement légers à modérés et incluaient des œdèmes périphériques et des réactions à la perfusion. La fréquence des décès et événements indésirables graves a été comparable dans les groupes patisiran et placebo. Ces données confirment que le patisiran a le potentiel de stabiliser, voire d’améliorer, les manifestations cardinales multisystémiques de l’amylose héréditaire à transthyrétine, de même que la qualité de vie des patients.

« Nous sommes très heureux pour les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine et leurs familles car nous pensons que les résultats de l’étude APOLLO apportent un nouvel espoir pour le traitement de cette maladie dévastatrice. Le patisiran a le potentiel de neutraliser ou d’améliorer les atteintes neurologiques et les symptômes plus généraux de la maladie chez les patients concernés. Ces résultats sont aussi à nos yeux emblématiques du potentiel de la nouvelle classe de médicaments innovants que représentent les agents thérapeutiques ARNi », a déclaré le docteur Akshay Vaishnaw, Ph.D., Vice-Président Exécutif de la R&D d’Alnylam. « Alnylam doit beaucoup aux patients, investigateurs et membres du personnel de recherche qui ont pris part à l’étude APOLLO et rendu possible ces résultats importants et notables. Nous sommes également reconnaissants aux aidants et aux membres des familles qui ont soutenu les patients de l’étude APOLLO et contribué ce faisant à son succès. Forts de ces données prometteuses, nous avons l’intention de commencer à soumettre nos résultats aux organismes de règlementation à la fin de 2017, afin d’obtenir l’approbation de ce médicament dès la mi-2018. »

Résultats généraux d’efficacité

Le patisiran a atteint son critère d’évaluation principal, à savoir une variation du score modifié des atteintes neuropathiques (mNIS+7) à 18 mois, comparativement au placebo, et l’ensemble de ses critères d’évaluation secondaires. Plus spécifiquement :

  • Le traitement par patisiran (N=148) a permis d’obtenir une variation moyenne négative de 6,0 points (amélioration) du score mNIS+7 par rapport au score de départ à 18 mois, comparativement à une augmentation moyenne de 28,0 points (aggravation) dans le groupe placebo (N=77), soit une différence moyenne de 34,0 points par rapport au placebo (p=9.26 x 10-24).

    • Les résultats ont été cohérents pour tous les sous-items de l’échelle mNIS+7.

    • Une amélioration du score mNIS+7 dans le groupe de patients traités par patisiran a également été observée dans tous les sous-groupes définis de patients, y compris en termes d’âge, de sexe, de race, de région géographique, d’atteinte neuropathique de départ, de génotype, d’utilisation antérieure de stabilisateurs du tétramère de la transthyrétine, de stade de l’amylose héréditaire avec polyneuropathie (FAP) au départ et d’inclusion dans le sous-groupe pré-spécifié de patients cardiaques.

  • Le traitement par patisiran a permis d’obtenir une variation moyenne négative de 6,7 points (amélioration) du score de qualité de vie obtenu au moyen du questionnaire Norfolk QOL-DN par rapport au score de départ après 18 mois de traitement, comparativement à une augmentation moyenne de 14,4 points (aggravation) dans le groupe placebo, soit une différence moyenne de 21,1 points par rapport au placebo (p=1,10 x 10-10).

  • Des améliorations des scores mNIS+7 et Norfolk QOL-DN ont également été observées dans le groupe patisiran après neuf mois de traitement — premier point de référence pour ces mesures prévu dans le cadre de l’étude – avec des différences moyennes respectivement de 16,0 et de 15,0 points, par rapport au placebo.

  • Les résultats d’une analyse binaire pré-spécifiée des atteintes neurologiques font ressortir que 56 % (IC à 95 % : 48,1 – 64,1) des patients traités par patisiran présentaient une amélioration du score mNIS+7 (variation inférieure à 0 point comparativement au score de départ à 18 mois), contre 4 % (IC à 95 % : 0,0 – 8,2) des patients traités par placebo (p=1,82 x 10-15).

  • Parallèlement, 51 % (IC à 95 % : 43,3 – 59,4) des patients traités par patisiran ont obtenu une amélioration du score Norfolk QOL-DN (variation inférieure à 0 point comparativement au départ à 18 mois), contre 10 % (IC à 95 % : 3,6, 17,2) des patients traités par placebo (p=1,95 x 10-10).

  • Le patisiran a également permis d’obtenir des améliorations statistiquement significatives et cliniquement pertinentes de tous les autres critères d’évaluation secondaires à 18 mois, par rapport au placebo, notamment en ce qui concerne le score NIS‑W (p=1,40 x 10‑13), sous-item de l’échelle mNIS+7 évaluant la force musculaire ; le score sur l’échelle R‑ODS (Rasch-built Overall Disability Scale) (p=4,07 x 10-16), une mesure de la vie quotidienne et des handicaps rapportés par les patients ; le score du test de marche sur une distance de 10 mètres évaluant la vitesse de la marche (p=1.88 x 10-12) ; l’indice de masse corporelle modifiée  (IMCm) (p=8.83 x 10-11) évaluant le statut nutritionnel et enfin, le score COMPASS‑31, obtenu au moyen d’un questionnaire permettant d’évaluer les symptômes du système nerveux autonome (p=0,0008).

Résultats de la sous-population de patients cardiaques

Plusieurs mesures cardiaques exploratoires, y compris le dosage du peptide natriurétique de type B (NT‑proBNP, molécule correspondant à l’extrémité N-terminale du précurseur du BNP), certains paramètres échocardiographiques et le score 10‑MWT ont présenté des variations favorables significatives chez les patients d’une sous-population pré-spécifiée de patients cardiaques* traités par patisiran. En particulier :

  • Le traitement par patisiran a permis d’obtenir une diminution médiane (amélioration) de 49,9 pg/ml du dosage du NT‑proBNP comparativement à une augmentation médiane (aggravation) de 320 pg/ml dans le groupe placebo à 18 mois (valeur de p nominale = 7,74 x 10‑8, sur la base d’une analyse des valeurs transformées en log).

  • S’agissant des mesures échocardiographiques, le traitement par patisiran a permis d’obtenir une réduction moyenne de 0,93 mm (amélioration) de l’épaisseur de la paroi du ventricule gauche (valeur de p nominale = 0,0173) et une amélioration moyenne absolue de 1,37 % de la surcharge (« strain ») longitudinale du ventricule gauche (valeur de p nominale = 0,0154), comparativement au placebo.

  • S’agissant des mesures fonctionnelles enregistrées dans la sous-population de patients cardiaques, le traitement par patisiran a permis d’obtenir, à 18 mois, une augmentation de 0,35 m/sec (amélioration) du score 10‑MWT (valeur de p nominale = 7,42 x 10-9), comparativement au placebo.

  • Les variations du taux de troponine-1, de la masse du ventricule gauche et de sa fraction d’éjection, par rapport au départ, ont également été mesurées, mais ne se sont pas révélées statistiquement significatives.

« Les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine sont aux prises avec une maladie agressive d’évolution rapide, invalidante et mortelle et ont grand besoin d’options thérapeutiques sûres et efficaces », a expliqué le docteur David Adams, Ph.D., du Service de neurologie de l’Hôpital Bicêtre, Hôpitaux universitaires Paris-Sud, AP-HP et investigateur principal de l’étude APOLLO. « Les données positives d’APOLLO présentées aujourd’hui montrent que le patisiran a le potentiel de soulager les multiples manifestations neurologiques et cardiaques de la maladie, de même que les dysfonctionnements du système nerveux autonome. S’il est approuvé, le patisiran pourrait avoir un impact considérable pour les patients et les médecins dans la sphère des amyloses. En tant que clinicien, observer l’impact potentiel que le patisiran peut avoir sur les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine a été immensément gratifiant. »

Sécurité et tolérance

Le patisiran a présenté un profil de sécurité et de tolérance encourageant par rapport au placebo dans le cadre d’un traitement pouvant atteindre une durée de 18 mois. En particulier :

  • Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés chez les patients traités par patisiran ont été les œdèmes périphériques (29,7 %, contre 22,1 % pour le placebo) et les réactions à la perfusion (18,9 %, contre 9,1 % pour le placebo). La gravité de ces événements a été d’une manière générale légère à modérée et seulement un patient a arrêté le traitement suite à une réaction à la perfusion (0,7 %).

  • Comparativement au placebo, le traitement par patisiran a donné lieu à un moins grand nombre d’interruptions de traitement (4,7 % contre 14,3 %) et à un moins grand nombre d’abandons (4,7 % contre 11,7 %) motivés par des événements indésirables.

  • L’incidence des événements indésirables graves dans les groupes patisiran (36,5 %) et placebo (40,3 %) a été comparable.

    • Les événements indésirables graves rapportés chez deux patients ou plus du groupe patisiran ont été les suivants : diarrhée (5,4 %), insuffisance cardiaque, insuffisance cardiaque congestive, hypotension orthostatique, pneumonie et bloc atrio-ventriculaire complet (2 % pour chacun). Aucun n’a été considéré associé au patisiran, sauf pour les cas de diarrhée ; tous les évènements indésirables graves sont survenus avec la même fréquence que dans le groupe placebo, exception faire des cas de diarrhée (1,3 % dans le groupe placebo).

  • Le nombre de décès a été comparable dans les groupes patisiran (4,7 %) et placebo (7,8 %).

    • Aucun décès n’a été jugé associé au médicament à l’étude.

  • Aucune alerte de sécurité en ce qui concerne la fonction hépatique ou rénale ni preuve de thrombocytopénie liée au patisiran n’ont été enregistrées.

  • Le patisiran a également présenté un profil de tolérance encourageant dans la sous-population de patients cardiaques, avec une fréquence similaire des événements indésirables dans les groupes patisiran et placebo et une incidence numériquement inférieure des évènements indésirables graves (34,4 % pour le patisiran contre 50,0 % pour le placebo). La fréquence des décès s’est établie à 5,6 % dans le groupe patisiran, contre 11,1 % dans le groupe placebo.

« Les données d’APOLLO présentées à Paris apportent des preuves robustes du potentiel des agents ARNi comme nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine », a déclaré le docteur Elias Zerhouni, Président Monde de la R&D de Sanofi. « Dans cette étude, les effets positifs du patisiran, en termes de soulagement des atteintes neurologiques et d’amélioration de la qualité de vie des personnes atteintes de cette maladie rare et très invalidante, constituent un résultat remarquable. Sanofi est impatient de coordonner la préparation accélérée des soumissions règlementaires globales avec Alnylam. »

Résultats de l’étude de prolongation en ouvert de phase 2 (OLE) de 36 mois

Sanofi Genzyme et Alnylam ont également annoncé aujourd’hui les résultats à 36 mois des patients qui avaient été inclus dans l’étude OLE de phase 2 consacrée au patisiran. En particulier :

  • Quasiment tous les patients traités au départ dans le cadre de l’étude OLE de phase 2 ont continué de recevoir du patisiran dans l’étude globale OLE.

  • Vingt-cinq (25) patients traités pendant 24 mois dans le cadre de l’étude OLE de phase 2 ont été suivis pendant une durée moyenne supplémentaire de 16,2 mois dans le cadre de l’étude globale OLE.

    • La poursuite du traitement n’a soulevé aucun nouveau problème de sécurité.

    • La majorité des événements indésirables ont été de gravité légère à modérée.

    • Les événements indésirables liés au traitement chez deux patients ou plus ont été des réactions à la perfusion (8,0 %).

  • Chez les 24 patients traités pendant  36 mois, l’activité clinique du patisiran s’est maintenue avec une variation moyenne négative de 4,1 points (amélioration) de leur score mNIS+7 par rapport au départ.

Pour consulter les résultats présentés par Alnylam au premier Congrès européen consacré aux amyloses héréditaires, prière de consulter le site www.alnylam.com/capella.

*Sous-population cardiaque pré-spécifiée : patients avec preuve clinique d’atteinte amyloïde cardiaque préexistante, sans autre affection médicale confondante, c’est-à-dire patients chez qui l’épaisseur de la paroi du ventricule gauche au départ était supérieure ou égale à 1,3 cm, sans antécédent de maladie des valves aortiques ni d’hypertension.

Additif aux informations fournies dans le communiqué de presse sur les résultats complets de l’étude de phase 3 APOLLO

À propos de l’étude de phase 3 APOLLO

L’étude de phase 3 APOLLO est une étude internationale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo dont le but est d’évaluer l’efficacité et la tolérance du patisiran dans le traitement de l’amylose héréditaire à la transthyrétine avec polyneuropathie. Son critère principal d’efficacité est la variation du score composite des atteintes neurologiques NIS +7 modifié (mNIS+7) à 18 mois, par rapport au score de départ, entre les groupes patisiran et placebo. Ses critères d’évaluation secondaires incluent le score du questionnaire de qualité de vie de Norfolk – neuropathie diabétique (Norfolk QOL-DN), ainsi que des mesures de la force motrice (NIS-W), des incapacités (Rasch-built Overall Disability Scale ou R-ODS), du statut nutritionnel (IMCm), de la vitesse de la marche (test de marche sur 10 mètres ; 10-MWT), et des symptômes du système nerveux autonome (COMPASS-31). L’étude a inclus 225 patients atteints d’amylose héréditaire à la transthyrétine avec polyneuropathie qui ont été randomisés vers le groupe patisiran ou vers le groupe placebo selon un rapport de 2 pour 1. Le patisiran a été administré à une dose de 0,3 mg/kg une fois toutes les trois semaines pendant 18 mois. L’étude a été conçue avec un niveau de puissance de 90 % pour permettre la détection, de manière conservatrice, d’une différence minimale de 37,5 % dans la variation du score mNIS+7 entre les deux groupes de traitement, avec un seuil de risque alpha bilatéral de 0,05. Le taux de progression du score mNIS+7 dans le groupe placebo a été dérivé d’une analyse des données de l’évolution naturelle de la maladie chez 283 patients atteints d’amylose héréditaire à la transthyrétine avec polyneuropathie, réalisée par Alnylam. Tous les patients ayant participé à l’étude de phase 3 APOLLO jusqu’à son terme sont éligibles aux procédures de sélection en vue de leur inclusion dans l’étude globale APOLLO-OLE, dans le cadre de laquelle ils auront la possibilité de recevoir le patisiran en continu.

À propos du patisiran

Le patisiran est un agent expérimental ARNi administré par voie intraveineuse qui cible la transthyrétine (TTR). Développé dans le traitement des amyloses héréditaires à la transthyrétine avec polyneuropathie, il est conçu pour cibler et désactiver l’ARN messager spécifique de cette maladie et empêcher sa traduction en protéines TTR. Ce mécanisme d’action pourrait permettre d’éliminer les dépôts  de protéines amyloïdes dans les tissus périphériques et, potentiellement, de restaurer leur fonction. Ni la Food and Drug Administration des États-Unis, ni aucun organisme de réglementation n’ont encore évalué les profils de sécurité et d’efficacité du patisiran.

À propos de l’amylose héréditaire à la transthyrétine avec polyneuropathie

L’amylose héréditaire à la transthyrétine avec polyneuropathie est une maladie héréditaire progressive, invalidante et souvent mortelle causée par une mutation du gène codant pour la TTR. La protéine TTR est sécrétée principalement dans le foie et elle est normalement chargée du transport de la vitamine A. Les mutations du gène TTR entraînent la production de protéines amyloïdes anormales qui forment des dépôts dans les organes et les tissus comme les nerfs périphériques et le cœur, provoquant une neuropathie sensorielle périphérique irréversible, une dysautonomie et (ou) une cardiomyopathie. Cette maladie s’accompagne d’une morbidité et d’une mortalité importantes et représente un important besoin médical non pourvu ; elle touche environ 50 000 personnes dans le monde. Les patients atteints d’amylose héréditaire à la transthyrétine avec polyneuropathie ont une espérance de vie moyenne de 2,5 à 15 ans à partir de l’apparition des symptômes et les seules options thérapeutiques approuvées sont la transplantation hépatique, pour le stade précoce et le tafamidis (approuvé en Europe, au Japon et dans certains pays d’Amérique latine, les indications variant selon les régions). Les besoins en nouvelles thérapeutiques pour le traitement des patients atteints de cette maladie sont donc très importants.

À propos de la technologie LNP

Alnylam dispose de licences lui donnant accès à la propriété intellectuelle d’Arbutus Biopharma LNP et lui permettant d’utiliser la technologie LNP pour le développement de produits thérapeutiques ARNi.

L’alliance Alnylam – Sanofi Genzyme

En janvier 2014, Alnylam et Sanofi Genzyme, l’entité globale Médecine de spécialités de Sanofi, ont formé une alliance pour accélérer le développement de thérapies fondées sur l’interférence ARN (ARNi), une classe potentiellement nouvelle de médicaments innovants pour les patients atteints de maladies rares. Cette alliance permet à Sanofi Genzyme de renforcer son portefeuille de développement dans les maladies rares et d’avoir accès au moteur de R&D d’Alnylam, tandis qu’elle permet à Alnylam de bénéficier des capacités mondiales de Sanofi Genzyme pour intensifier ses activités de développement au stade avancé et accélérer l’accès au marché de ses médicaments génétiques prometteurs. Alnylam commercialisera le patisiran aux États-Unis, au Canada et en Europe occidentale, tandis que Sanofi Genzyme se chargera de sa commercialisation dans le reste du monde.

À propos de l’interférence ARN (ARNi)

L’interférence ARN (ARNi) est un processus cellulaire naturel de « silençage » génétique qui représente aujourd’hui l’une des voies les plus prometteuses et les plus rapides dans le domaine de la recherche biologique et du développement de médicaments. Sa découverte a été sacrée « percée scientifique majeure qui ne se produit qu’une fois tous les dix ans environ » et récompensée par le Prix Nobel de physiologie ou de médecine en 2006. L’exploitation du processus naturel de silençage génique (ou ARNi) qui se produit dans les cellules devrait aboutir à la création d’une nouvelle classe majeure de médicaments, dénommée thérapies ARNi. Les petits fragments ARNi ou siARN, c’est-à-dire les molécules qui modulent l’interférence par l’ARN et constituent la plateforme thérapeutique d’Alnylam, ciblent la cause de maladies en réduisant au silence les ARN messagers (mARN) cibles – ou précurseurs génétiques – qui encodent les protéines à l’origine de certaines maladies, empêchant ainsi leur production. Il s’agit d’une technique révolutionnaire qui a le potentiel de transformer la prise en charge thérapeutique des patients atteints de maladies génétiques ou d’autres pathologies.

À propos d’Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) est la première entreprise à appliquer la technique de l’interférence ARN (ARNi) au développement d’une classe entièrement nouvelle de médicaments innovants ayant le potentiel de transformer la vie des patients atteints de maladies génétiques rares, de maladies cardio-métaboliques et d’hépatopathies infectieuses. Fondés sur des recherches couronnées par un Prix Nobel de physiologie ou de médecine, les agents thérapeutiques ARNi incarnent une puissante approche thérapeutique, cliniquement validée, pour lutter contre un grand nombre de maladies graves et invalidantes. Fondée en 2002, Alnylam nourrit une vision audacieuse de la recherche scientifique et s’appuie sur une plateforme de recherche et développement robuste et un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, dont quatre ont atteint le stade de développement avancé. Alnylam poursuit sa stratégie « Alnylam 2020 », qui consiste à bâtir une entreprise biopharmaceutique dotée d’un portefeuille de plusieurs produits en développement et au stade de la commercialisation fondés sur l’ARNi pour répondre aux besoins des patients disposant d’options thérapeutiques limitées ou inadéquates. Alnylam, dont le siège social est situé à Cambridge au Massachussetts, emploie plus de 600 personnes aux États-Unis et en Europe.  Pour plus d’informations sur ses collaborateurs, ses recherches et son portefeuille, prière de visiter www.alnylam.com et de nous suivre sur Twitter at @Alnylam ou sur LinkedIn.

À propos de Sanofi

La vocation de Sanofi est d’accompagner celles et ceux confrontés à des difficultés de santé. Entreprise biopharmaceutique mondiale spécialisée dans la santé humaine, nous prévenons les maladies avec nos vaccins et proposons des traitements innovants. Nous accompagnons tant ceux qui sont atteints de maladies rares, que les millions de personnes souffrant d’une maladie chronique.

Sanofi et ses plus de 100 000 collaborateurs dans 100 pays transforment l'innovation scientifique en solutions de santé partout dans le monde.

 Sanofi, Empowering Life, donner toute sa force à la vie.

Sanofi Genzyme se spécialise dans le développement de médicaments de spécialité   pour des maladies invalidantes, souvent difficiles à diagnostiquer et à traiter, afin d’apporter de l’espoir aux patients et à leurs familles. Plus d’informations sur  www.sanofigenzyme.com.


À propos d’Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) est la première entreprise à appliquer la technique de l’interférence ARN (ARNi) au développement d’une classe entièrement nouvelle de médicaments innovants ayant le potentiel de transformer la vie des patients atteints de maladies génétiques rares, de maladies cardio-métaboliques et d’hépatopathies infectieuses. Fondés sur des recherches couronnées par un Prix Nobel de physiologie ou de médecine, les agents thérapeutiques ARNi incarnent une puissante approche thérapeutique, cliniquement validée, pour lutter contre un grand nombre de maladies graves et invalidantes. Fondée en 2002, Alnylam nourrit une vision audacieuse de la recherche scientifique et s’appuie sur une plateforme de recherche et développement robuste et un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, dont quatre ont atteint le stade de développement avancé. Alnylam poursuit sa stratégie « Alnylam 2020 », qui consiste à bâtir une entreprise biopharmaceutique dotée d’un portefeuille de plusieurs produits en développement et au stade de la commercialisation fondés sur l’ARNi pour répondre aux besoins des patients disposant d’options thérapeutiques limitées ou inadéquates. Alnylam, dont le siège social est situé à Cambridge au Massachussetts, emploie plus de 600 personnes aux États-Unis et en Europe.  Pour plus d’informations sur ses collaborateurs, ses recherches et son portefeuille, prière de visiter www.alnylam.com et de nous suivre sur Twitter at @Alnylam ou sur LinkedIn.