15 décembre 2017

La FDA lève la suspension des essais cliniques consacrés au fitusiran

 

La FDA lève la suspension des essais cliniques consacrés au fitusiran

  • L’administration de ce médicament dans le cadre des essais cliniques qui lui sont consacrés devrait reprendre d’ici à la fin de l’année

Paris et Cambridge (Mass.)  – Le 15 décembre 2017 – Sanofi Genzyme, l’Entité globale Médecine de spécialités de Sanofi, et Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), une entreprise de premier plan spécialisée dans les agents thérapeutiques ARNi, annoncent aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a levé la suspension des études cliniques consacrées au fitusiran parmi lesquelles figurent l’étude de prolongation de phase 2 en ouvert (OLE) et le programme de phase 3 ATLAS.

Alnylam et la FDA se sont mis d’accord sur de nouvelles mesures d’atténuation des risques cliniques, qui incluent des recommandations spécifiées dans le protocole des études ainsi que des mesures d’éducation supplémentaires à destination des investigateurs et des patients concernant la réduction des doses de facteurs de remplacement ou agents de contournement, pour la prise en charge de tout événement hémorragique survenant dans le cadre des études consacrées au fitusiran.

La FDA a approuvé les modifications apportées aux protocoles et l’actualisation des autres documents cliniques se rapportant aux études sur le fitusiran. Le fitusiran est un agent thérapeutique expérimental fondé sur l’interférence ARN (ou ARNi) qui cible l’antithrombine (AT) pour le traitement des patients atteints d’hémophilie A et B. Il est conçu pour abaisser les concentrations d’AT et promouvoir une production suffisante de thrombine grâce à l’activation de la cascade de coagulation afin de restaurer l’hémostase et d’empêcher les hémorragies.

« Nous sommes très satisfaits de la décision de la FDA de lever la suspension des essais cliniques car le fitusiran a le potentiel de contribuer à l’amélioration de la qualité de vie des personnes hémophiles », a déclaré Akin Akinc, Ph.D., Vice-Président et Directeur Général du programme Fitusiran d’Alnylam. « Grâce à ces mesures additionnelles d’atténuation des risques, nous allons pouvoir poursuivre le développement au stade avancé du fitusiran et devrions être en mesure de reprendre son administration aux patients d’ici à la fin de l’année. »  

L’importance clinique du mécanisme d’action du fitusiran est actuellement en cours d’investigation. Le fitusiran n’a pas été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis, ni par l’Agence européenne des médicaments ou tout autre organisme de réglementation. Aucune conclusion ne peut ni ne doit être tirée au sujet de la tolérance ou de l’efficacité de cet agent thérapeutique expérimental.

Sanofi a noué une alliance avec Alnylam Pharmaceuticals pour le co-développement et la co-commercialisation du fitusiran aux États-Unis, au Canada et en Europe occidentale. Sanofi détient par ailleurs des droits de commercialisation exclusifs du fitusiran dans le reste du monde.